Back to homepage

Orphanet - národní stránka

Orphanet Czech Republic
Přístup ke službám Orphanetu v České republikce a v dalších zemích v:

:: O léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění

Co jsou léčivé přípravky pro vzácná onemocnění?

Tzv. léčivé přípravky pro vzácná onemocnění jsou určeny pro léčbu onemocnění, která jsou tak vzácná, že výrobci se zdráhají vyvíjet tyto přípravky za běžných tržních podmínek, protože poptávka po těchto léčivech nezaručuje návratnost investice do výzkumu a vývoje takového produktu.

Pacienti se vzácnými onemocněními však nemohou zůstávat na okraji současného vývoje vědy a nových léčiv, mají stejná práva na léčbu jako kterýkoliv jiný pacient. Pro stimulování výzkumu a vývoje léčivých přípravků pro vzácná onemocnění, úřady zavádějí pobídky pro zdravotnický a biotechnologický průmysl. Toto započalo ve Spojených státech amerických již v roce 1983 schválením zvláštního zákona. Japonsko zavedlo takový zákon v roce 1993 a Austrálie v roce 1997. Evropa následovala v roce 1999 zavedením společné politiky pro všechny členské státy.

Evropská regulace léčivých přípravků pro vzácná onemocnění

Dne 16. prosince 1999 Evropský parlament a Evropská komise zavedla Nařízení (EC) číslo 141/2000 o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění.

Dále Evropská komise dne 27. dubna 2000 zavedla Opatření (EC) číslo 847/2000, určující finance pro aplikaci kritérií pro označení a definování pojmů „podobné léčivé přípravky” a „klinická nadřazenost”.

Dle nařízení 141/2000, pouze léčiva pro humánní použití mohou být označena jako „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění”, proto se to netýká veterinárních léčiv, zdravotnických zařízení, potravinových doplňků a dietních přípravků.

Léčiva takto označená jsou zadána ve společném registru.

Dostupnost léčivých přípravků pro vzácná onemocnění v Evropě

Schválení léčiva neznamená, že lék je dostupný ve všech zemích Evropské unie (seznam léčiv pro vzácná onemocnění na evropském trhu). Držitel oprávnění se musí předem rozhodnout, zda přípravek projde potřebnými procedurami pro každou zemi k určení úhrad a obvykle také konečné ceny.

Navzdory společným snahám, různost přístupů v jednotlivých zemích činí přístup pacientů k těmto lékům složitý.

Politiky na podporu léčivých přípravků pro vzácná onemocnění v Evropě

Popis Evropské politiky pro oblast vzácných onemocnění a léčivých přípravků pro vzácná onemocnění je možné nalézt na webu Evropské komise.

Popis národních iniciativ a pobídek Evropské komise, Evropské unie a okolních zemí je možné nalézt na webu Evropské komise expertů na vzácná onemocnění.

Seznam léčivých přípravků pro vzácná onemocnění

Orphanet udržuje Seznam léčivých přípravdků pro vzácná onemocnění dostupných v Evropě, který je aktualizován každý měsíc. Překlad tohoto dokumentu z ledna 2014 si můžete stáhnout zde.

Orphanet rovněž poskytuje přístup k informacím o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění, které jsou teprve ve vývoji (označení jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění, klinické studie) či jsou již v prodeji, kategorizovaný dle skupiny chorob, typu léčiva, názvu účinné látky, sponzora či země.





Přístup ke službám Orphanetu v České republikce a v dalších zemích v:
Legal noticeKontaktujte nás — Poslední aktualizace: J. 10. 2017